I vincitori del premio galeno 2018


Vincitore – categoria Farmaci Biologici

Candidato da Roche:

OCREVUS® (ocrelizumab), approvato nell’Unione Europea per il trattamento di pazienti adulti affetti da sclerosi multipla nelle forme recidivante e primariamente progressiva. È un anticorpo monoclonale umanizzato disegnato per determinare deplezione selettiva dei linfociti B che esprimono il recettore CD20, coinvolti nella fisiopatologia della sclerosi multipla, preservando la capacità di ricostituzione dei linfociti B e l’immunità umorale preesistente.

Le motivazioni del board che ha assegnato il premio

“Ocrelizumab è una terapia biotecnologica di documentata efficacia e sicurezza clinica, che ha ricevuto dalla FDA la designazione ”breakthrough therapy”. In studi recenti condotti nei pazienti adulti con forma recidivante di SM, ocrelizumab si è dimostrato capace di ridurre le recidive di circa la metà rispetto ad interferone 1b ad alta dose, uno degli standard di trattamento per la malattia. Inoltre ocrelizumab è il primo farmaco ad aver dimostrato efficacia nei pazienti adulti con sclerosi multipla primariamente progressiva. In entrambe le forme di malattia il profilo di sicurezza di ocrelizumab si è dimostrato favorevole. La disponibilità di un nuovo farmaco indicato sia nelle forme recidivanti che nelle forme progressive di malattia è di grande rilevanza, dal momento che tutte le terapie attualmente proposte per la sclerosi multipla lasciano ancora aree di bisogno insoddisfatto dal punto di vista dell’efficacia terapeutica e della sicurezza.”


Vincitore – Categoria Farmaci Orfani

Candidato da Biogen:

SPINRAZA® (nusinersen), unico farmaco disease modifying indicato per l’Atrofia muscolare spinale 5q (SMA), malattia neuromuscolare genetica autosomica recessiva rara, principalmente pediatrica, con degenerazione dei motoneuroni.

Le motivazioni del board che ha assegnato il premio

“Nusinersen ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da FDA ed EMA e le due Autorità Regolatorie hanno anche valutato la richiesta di autorizzazione alla immissione in commercio con procedura accelerata, riconoscendo l’importanza di ridurre i tempi di accesso alla terapia. Successivamente, AIFA ha riconosciuto l’innovatività importante del farmaco nell’indicazione menzionata e ha autorizzato il rimborso per il trattamento di tutti i tipi di SMA .

Il suo utilizzo ha drasticamente modificato il decorso di malattia, raggiungendo endpoint clinici inattesi, per una patologia finora senza alcun trattamento. Nusinersen migliora considerevolmente l’aspettativa e la qualità della vita dei pazienti, ha un impatto sull’attività dei caregivers e sui costi diretti ed indiretti legati alla patologia. La sicurezza del farmaco è stata valutata in un ampio spettro di neonati e bambini con SMA in studi controllati e in aperto. Allo sviluppo clinico del farmaco ha partecipato un gruppo di clinici italiani d’eccellenza nel campo delle patologie neuromuscolari.”


Vincitore – categoria Terapie Avanzate (ATMP)

Candidato da Takeda:

ALOFISEL® (darvadstrocel), indicato per il trattamento delle fistole perianali complesse in pazienti adulti affetti da malattia di Crohn.

Le motivazioni del board che ha assegnato il premio

“Rappresenta la prima terapia a base di cellule staminali mesenchimali di origine adiposa a ricevere l’autorizzazione centrale all’immissione in commercio in Europa. Il suo peculiare meccanismo d’azione e lo status di farmaco orfano (confermato dal COMP, Comitato per i prodotti medicinali orfani, ndr) lo qualificano come farmaco innovativo. Gli studi disponibili consentono di valutare positivamente il profilo di rischio-beneficio per l’uso di questo farmaco che, rispetto al braccio di controllo, si associa a percentuali maggiori di remissione, percentuali minori di recidive correlabili a un  miglioramento della QoL associata al grado di severità della malattia perianale.”


Vincitore – categoria Real World Evidence (RWE)

Candidato da MSD:

JANUVIA® (sitagliptin), indicato nei pazienti adulti con diabete mellito di tipo 2 per migliorare il controllo glicemico, in mono, duplice e triplice terapia orale.

Le motivazioni del board che ha assegnato il premio

“Capostipite di una classe innovativa di farmaci (gli inibitori dell’enzima dipeptidil-peptidasi 4), sitagliptin ha confermato nel realworld la sua versatilità nelle terapie di combinazione con altri farmaci per il diabete mellito, senza determinare un aumento degli effetti collaterali. Sitagliptin ha infatti un profilo di sicurezza e tollerabilità superiore rispetto alle altre terapie ipoglicemizzanti, che si traduce in aderenza migliore alla terapia, discontinuazione inferiore, rischio minore di ricoveri per motivi cardiovascolari o metabolici e, di conseguenza, costi minori a carico del sistema sanitario. Gruppi di ricerca italiani hanno dato un significativo contributo sia nella fase di sviluppo clinico del farmaco, sia negli studi real world.”


Vincitore – categoria Medical Devices

Candidato dall’Azienda Vassilli:

18.70A BV50 – carrozzina elettronica verticalizzante HI-LO vario avanti, ausilio tecnologico in grado di verticalizzare, basculare, reclinare schienale e pedana in modo antropometrico e autonomo grazie alla memorizzazione delle posizioni ideali.

Le motivazioni del board che ha assegnato il premio

“L’ausilio realizza un eccellente bilancio di esigenze funzionali e posturali, ma anche di igiene articolare, personalizzazione e sicurezza. È frutto di un’accurata progettazione, che ha affrontato aspetti clinici, antropometrici, cinematici e di risk-management. Un’elettronica intelligente è in grado di registrare i movimenti dell’utilizzatore e di renderli funzionali alle sue esigenze e a quelle del personale che lo assiste; ciò favorisce il raggiungimento degli obiettivi riabilitativi e la riduzione delle condizioni di pericolo. L’ausilio porta un contributo innovativo rispetto a quanto presente oggi sul mercato, puntando a realizzare il concetto d’inclusione, che si concreta nella partecipazione della persona disabile ai processi decisionali e programmatòri della comunità.”


Menzione speciale (n°1) – categoria Farmaci Biologici

Candidato da Sanofi:

DUPIXENT® (dupilumab), anticorpo monoclonale ricombinante umano IgG4 indicato nel trattamento della dermatite atopica dell’adulto moderata-grave.

Le motivazioni del board che ha assegnato la menzione speciale

“Dupilumab è il primo farmaco biotecnologico con efficacia clinica nella dermatite atopica moderata-grave; la sua originalità e innovatività sono date anche dal suo bersaglio farmacologico. Cinque studi clinici hanno evidenziato risultati molto positivi su tutti i parametri di efficacia valutati, associati a un buon profilo di tollerabilità. I benefici in termini di prurito e qualità della vita sono ben documentati e rilevanti. L’impatto medico-scientifico atteso per questo farmaco è molto forte, dal momento che le attuali terapie farmacologiche per la dermatite atopica grave sono insoddisfacenti. La robustezza dei dati degli studi clinici e il bisogno dei pazienti per questo trattamento sono proprio gli elementi che ne hanno determinato l’inserimento da parte di AIFA nell’elenco dei farmaci innovativi. È, infatti, il primo farmaco biologico indicato per una patologia dermatologica non oncologica a rispondere ai criteri d’innovatività piena da parte dell’Agenzia.”


Menzione speciale (n°2) – categoria Farmaci Biologici

Candidato da MSD:

VAXELIS® (vaccino esavalente) per difterite, tetano, pertosse, poliomielite, malattia invasiva da Haemophilus influenzae di tipo b (Hib) e virus dell’epatite.

Le motivazioni del board che ha assegnato la menzione speciale

“La formulazione innovativa del vaccino esavalente, l’unico disponibile in Europa che contiene una componente antigenica per la pertosse (acellulare) costituita da 5 antigeni, si giova dell’esperienza clinica di immunogenicità, efficacia e sicurezza precedentemente acquisite con le singole componenti antigeniche, e di un formato pronto all’uso. È un vaccino interamente liquido, contenuto in una singola siringa preriempita Luer-Lok, che offre una manipolazione più sicura e riduce il rischio di eventuali ferite con l’ago o di contaminazione del prodotto. Richiede inoltre tempi di preparazione inferiori rispetto ai vaccini da ricostituire, con minor rischio di errori.

La vaccinazione pediatrica universale (contro difterite, tetano, pertosse, poliomielite, malattie causate da Hib ed epatite B) è una priorità di salute pubblica ed è prevista dalla quasi totalità dei piani di vaccinazione nazionali europei. Tale vaccino rappresenta un ulteriore strumento di prevenzione a beneficio dei bambini e degli operatori sanitari.”


Menzione speciale – categoria Farmaci Orfani

Candidato da Novartis:

ILARIS® (canakinumab), anticorpo monoclonale completamente umano anti-interleukina 1_, oggetto da anni di estensivo sviluppo clinico per diverse patologie rare su base autoinfiammatoria.

Motivazioni del board che ha assegnato la menzione speciale

L’innovatività di canakinumab è elevata in relazione al fatto che si tratta dell’unico farmaco approvato per tre malattie genetiche rareautoinfiammatorie: la TRAPS (sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale), l’MKD (deficit di mevalonatochinasi) e la FMF (febbre mediterranea familiare).

“Pur trattandosi di malattie genetiche, canakinumab ha dimostrato di trattare efficacemente i segni e i sintomi dell’infiammazione, quindi di prevenire i danni causati da un’infiammazione protratta e ricorrente tipica di queste malattie, garantendo ai pazienti: (1) un controllo delle riacutizzazioni rapido e prolungato, (2) un’attività di malattia da assente a minima, (3) un miglioramento nella qualità di vita in termini di salute fisica, mentale e psicosociale.”