Prix Galien Italia

Premio per la ricerca, l’innovazione dei farmaci e dei dispositivi medici

I vincitori del Prix Galien Italia 2019

FARMACI

Vincitore – categoria Farmaci di sintesi chimica 

Candidato da Novartis:

Kisqali® (ribociclib) – È un inibitore delle chinasi ciclina-dipendenti 4 e 6 (CDK4/6)  indicato e rimborsato nel trattamento di prima linea delle donne in post-menopausa con un tumore al seno avanzato HR+/HER2 neg in combinazione con un inibitore dell’aromatasi; la Commissione Europea ha esteso la sua indicazione anche alle pazienti in pre-menopausa e in post menopausa in combinazione con il fulvestrant.

Le motivazioni della giuria che ha assegnato il premio – Ribociclib è l’unico inibitore delle CDK4/6 che ha dimostrato di aumentare in modo statisticamente significativo la sopravvivenza globale in pazienti con tumore della mammella avanzato, in combinazione con qualsiasi ormonoterapia. Il farmaco offre nuove speranze anche alle pazienti giovani, possedendo un profilo di efficacia/tollerabilità superiore a tutte le terapie in uso in questo setting. I ricercatori italiani hanno contribuito in modo determinante al programma di sviluppo del farmaco, che si distingue per l’innovatività e la vastità degli studi clinici a supporto

Vincitore – Categoria Farmaci Biologici

Candidato da ROCHE: 

Hemlibra (emicizumab) – È il primo anticorpo monoclonale indicato per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia A “con inibitori del fattore VIII” ed emofilia A “severa senza inibitori del fattore VIII”; emicizumab è indicato in tutte le fasce di età.

Le motivazioni della giuria che ha assegnato il premio –Emicizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico che crea un legame a ponte tra fattore IX attivato e il  fattore X. L’anticorpo, legandosi contemporaneamente ai due fattori della coagulazione, vicaria il ruolo del fattore VIII permettendo il ripristinarsi di una normale coagulazione. Emicizumab non è influenzato da inibitori del FVIII e non ne induce lo sviluppo. La sua introduzione segna un progresso importante nel trattamento dell’emofilia A perchè rispondente ad una esigenza clinica non soddisfatta dai precedenti trattamenti.

Vincitore – Categoria Farmaci Orfani

 Candidato da Alnylam Pharmaceuticals

Patisiran è un farmaco per il trattamento di una rara malattia ereditaria progressivamente invalidante e con esito spesso fatale, di origine genetica.

Le motivazioni della giuria che ha assegnato il premio – Patisiran è il primo di una nuova classe di farmaci basati sulla tecnologia RNA interference, che sfrutta il naturale processo di silenziamento genico dell’RNA messaggero. Il farmaco è attualmente approvato da FDA ed EMA. Il meccanismo dell’RNA interference, valso ai suoi scopritori il Premio Nobel per la Medicina nel 2006, consente un approccio nuovo e rivoluzionario a diverse malattie genetiche

Vincitore – Categoria Terapie Avanzate (ATMP)

Candidato da Novartis

Luxturna® (voretigene neparvovec) – È la prima e unica terapia genica approvata nel trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni nel gene RPE65 e che abbiano un quantitativo sufficiente di cellule retiniche vitali.

Le motivazioni della giuria che ha assegnato il premio- costituito da una vettore di trasferimento genico di origine virale, voretigene neparvovec è in grado di  rilasciare nelle cellule dell’epitelio pigmentato retinico una copia funzionante del gene RPE65. Il suo impiego clinico è stato approvato sulla base dei risultati di un trial randomizzato in cui è stata dimostrata la superiorità del trattamento rispetto al gruppo di controllo non trattato. La sua rilevanza dal punto di vista medico-scientifico e sociale è notevole, poiché ad oggi non esistono altre terapie approvate per le distrofie retiniche, patologie che si associano all’inesorabile deterioramento visivo che porta alla cecità in quasi tutti i pazienti fin dai primissimi anni di età

Vincitore – Categoria Real Word Evidence (RWE)

 Candidato da MSD:

Zostavax® (vaccino anti Herpes Zoster) – È un vaccino vivo attenuato che previene l’herpes zoster e la sua complicanza, la nevralgia post erpetica, con la somministrazione di un’unica dose. Il Piano Nazionale Prevenzione Vaccinale prevede la somministrazione gratuita della vaccinazione anti-Herpes Zoster ai soggetti 65enni e ai soggetti a rischio di età superiore ai 50 anni.

Le motivazioni della giuria che ha assegnato il premio – Il vaccino ha un notevole e positivo impatto sociale in relazione all’elevato numero di casi di herpes zoster (circa 157.000 nei soggetti di età pari o superiore ai 50 anni registrati annualmente in Italia). Gli studi condotti nel real word hanno documentato un’efficacia del vaccino “con una sola dose” superiore al 60% per la prevenzione da herpes zoster e superiore al 80% per la prevenzione della nevralgia post-erpetica. Anche il profilo di sicurezza del vaccino è stato costantemente confermato in oltre 10 anni di studi nel real-world setting.

Menzione speciale – Terapie cellulari CAR-T

 Candidato da Kite – Gilead

Axicabtagene ciloleucel – È una terapia a base di cellule CAR-T in attesa di ricevere l’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) in Italia per due differenti tipologie di tumore: il linfoma diffuso a grandi cellule B e il linfoma primitivo del mediastino, recidivanti o refrattari dopo due o più linee di terapia sistemica

 Le motivazioni della giuria che ha assegnato la menzione speciale  – Le terapie a base di cellule CAR-T nascono dall’incontro di tre tecnologie: l’immunoterapia, la terapia cellulare e quella genica. Attraverso un complesso procedimento, alcune cellule del sistema immunitario (linfociti T) vengono prelevate dal paziente, modificate geneticamente in laboratorio per riconoscere le cellule tumorali e quindi reinfuse nel paziente. L’innovatività della delle terapie CAR-T risiede sia nella sofisticata tecnologia di produzione, sia nell’approccio alla malattia, che sfrutta le difese naturali dell’organismo per contrastare i tumori in maniera più efficace.

Menzione speciale categoria Biologici

 Candidato da Kyowa Kirin

Crysvita® (burosumab) – È il primo farmaco indicato in Europa per il trattamento di bambini e adolescenti con ipofosfatemia X-linked (XLH), la più comune forma ereditaria di rachitismo. È un anticorpo monoclonale completamente umano contro l’ormone fosfaturico FGF23, in grado di ripristinare l’omeostasi del fosfato.

Le motivazioni della giuria che ha assegnato la menzione speciale – Il meccanismo d’azione originale di burosumab si traduce in un miglioramento dei parametri biochimici, clinici e di funzionalità fisica dei pazienti, superiore rispetto alla terapia convenzionale.La Commissione Tecnico Scientifica (CTS) di AIFA gli ha riconosciuto la designazione di farmaco “innovativo potenziale”.Burosumab ha un sicuro impatto sociale per la capacità di incidere sulla storia naturale di una malattiacronicamente disabilitante; gli studi clinici disponibili mostrano infatti che l’impiego del farmaco si associa a un miglioramento clinico sia nel soggetto adulto sia in quello pediatrico

Menzione speciale – Terapie cellulari CAR-T

Candidato da Novartis

Kymriah® (tisagenlecleucel) – È la prima e unica terapia a base di cellule CAR-T ad oggi accessibile attraverso il Sistema Sanitario Nazionale ai pazienti italiani, con indicazione per due differenti tipologie di tumore: la leucemia linfoblastica acuta a cellule B “refrattaria e recidivante post-trapianto” nei pazienti fino a 25 anni d’età e il linfoma diffuso a grandi cellule B “recidivante o refrattario” nei pazienti adulti

Le motivazioni della giuria che ha assegnato la menzione speciale – Le terapie a base di cellule CAR-T nascono dall’incontro di tre tecnologie: l’immunoterapia, la terapia cellulare e quella genica. Attraverso un complesso procedimento, alcune cellule del sistema immunitario (linfociti T) vengono prelevate dal paziente, modificate geneticamente in laboratorio per riconoscere le cellule tumorali e quindi reinfuse nel paziente. L’innovatività della delle terapie CAR-T risiede sia nella sofisticata tecnologia di produzione, sia nell’approccio alla malattia, che sfrutta le difese naturali dell’organismo per contrastare i tumori in maniera più efficace.

Menzione speciale – Categoria Farmaci di sintesi chimica

Candidato da Jazz Pharmaceuticals

Vyxeos® (daunorubicina e citarabina in associazione) – È un’avanzata formulazione liposomiale dei due principi attivi (citarabina e daunorubicina), indicata negli adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta (AML) secondaria a terapia oppure di AML con alterazioni correlate a mielodisplasia.

Le motivazioni della giuria che ha assegnato la menzione speciale – per la prima volta i due principi attivi daunorubicina e citarabina sono incapsulati all’interno di una stessa vescicola liposomiale. Ciò consente il mantenimento di un rapporto molare fisso tra i due, che ne assicura l’effetto sinergico. La peculiare tecnologia di incapsulamento consente una biodisponibilità maggiore, un volume di distribuzione ridotto, un tropismo tissutale diverso e selettivo a livello midollare osseo ed epatosplenico, una clearance ridotta e una emivita più lunga. Il valore del farmaco non risiede nella formulazione in quanto tale, ma nel miglioramento della farmacocinetica e del profilo di sicurezza alla base dell’aumentata efficacia rispetto alla terapia convenzionale.

 

DEVICES

  

Vincitore Categoria Devices

Candidato da: Abbott Diabetes Care

FreeStyle Libre® – FGM – misuratore livello di glucosio nei fluidi interstiziali senza puntura.Free Style Libre è un dispositivo per misurare il livello di glucosio nei fluidi interstiziali senza necessità di puntura

Le motivazioni della giuria che ha assegnato il premio – le sue caratteristiche innovative consentono la gestione della patologia diabetica in modo particolarmente semplice e flessibile, con particolare vantaggio durante il percorso riabilitativo individuale. Il monitoraggio della glicemia può infatti essere effettuato on demand e con modalità non invasiva. L’impatto sociale del device è alto in considerazione dell’elevata popolazione di riferimento: [secondo dati ISTAT 2016, il numero di pazienti affetti da diabete in Italia ammonta ad oltre 3 milioni 200 mila, con una previsione di costante aumento]. Tenendo conto di questi dati epidemiologici e della complessità di gestione dei percorsi riabilitativi nei pazienti diabetici, il Prix Galien Devices viene assegnato al dispositivo Free Style Libre.

Menzione speciale Categoria Devices

Candidato da: Idrogenet:

Gloreha Sinfonia Plus – Guanto robotico multi-funzione per riabilitazione dell’arto superiore. Gloreha Sinfonia Plus è un guanto robotico multi-funzione per la riabilitazione dell’arto superiore, che trova applicazione in pazienti con paresi o plegìa a seguito di lesioni al sistema nervoso centrale, al sistema nervoso periferico o al midollo spinale, oltre che in pazienti affetti da deficit muscolo-scheletrico.

Le motivazioni della giuria che ha assegnato la menzione speciale – Frutto di una collaborazione con numerosi centri di ricerca italiani, Gloreha Sinfonia Plus presenta caratteristiche peculiari e innovative rispetto ad altri dispositivi di riabilitazione della mano, essendo dotato di sensori per la rilevazione dei movimenti attivi del paziente e contemporaneamente di un sistema di trasmissione del movimento in grado di produrre e assistere la flessoestensione delle dita. Alla mobilizzazione è inoltre associata un’animazione 3D per stimolare la neuroplasticità del paziente. In virtù delle caratteristiche innovative e dell’ampio spettro di applicazioni, Gloreha Sinfonia Plus riceve la menzione speciale dalla giuria del Prix Galien.

RICERCATORI

Vincitore – categoria giovani ricercatori

Dott. Francesco De Logu (PhD in Pain Therapy)

Post-Doc presso il Dipartimento di Scienze, Università di Firenze

“Per uno studio innovativo (pubblicato su Nature Communications) sul ruolo del canale ionico TRPA1 espresso nelle cellule di Schwann nel mantenimento del dolore cronico in un modello murino di dolore neuropatico.

Vincitore – categoria giovani ricercatori

Dott.ssa Ester Pagano

Università degli Studi di Napoli Federico II

“Per uno studio innovativo (pubblicato in extenso su Pharmacological Research) sul ruolo dell’enzima monoacil-glicerolo lipasi (MAGL) nel tumore del colon-retto.”