Asfotase alfa è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con ipofosfatasia ad esordio pediatrico, per il trattamento delle manifestazioni ossee della malattia. L’approvazione di asfotase alfa negli Stati Uniti e in Europa si è basata sui dati provenienti da quattro studi pivotali e da studi di estensione di supporto, che hanno incluso pazienti a esordio pediatrico, trattati per un periodo massimo di 7 anni.
Nei pazienti di età pediatrica, il trattamento con asfotase alfa ha determinato un miglioramento significativo della sopravvivenza rispetto ai controlli storici (stima di Kaplan-Meier della sopravvivenza globale 97% vs 42% a 1 anno). I risultati degli studi hanno inoltre dimostrato miglioramenti sostanziali nelle manifestazioni scheletriche, incrementi dell’altezza e del peso nonché miglioramenti nell’andatura e nella mobilità. I dati di real-world raccolti nel Registro Globale HPP hanno evidenziato, in circa 200 pazienti adulti, un miglioramento della mobilità, del dolore e la qualità della vita con risultati osservati già a partire da 3 mesi di trattamento e mantenuti per un periodo fino a 3 anni.
Gli eventi avversi più comunemente riportati negli studi clinici sono state le reazioni nel sito di iniezione.
