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Vutrisiran (AMVUTTRA®)

Tramite un meccanismo di silenziamento genico dell’mRNA di TTR, vutrisiran rappresenta un’opportunità altamente efficace nell’arrestare o invertire la progressione della polineuropatia, nell’ambito dell’amiloidosi ereditaria da transtiretina. Il trattamento ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante sia sulla componente neurologica, che sulla qualità di vita del paziente, senza significativi effetti collaterali. Pur agendo con lo stesso meccanismo e presentando un profilo di sicurezza paragonabile al principale comparatore, patisiran, vutrisiran presenta alcuni vantaggi, tra cui la modalità e la tempistica di somministrazione. Il farmaco è infatti somministrato una volta ogni tre mesi per via sottocutanea a dose fissa, senza necessità di premedicazione e con ridotto monitoraggio clinico addizionale. Con una somministrazione meno frequente ed invasiva, vutrisiran offre un trattamento meno oneroso per il paziente e per il sistema sanitario, garantendo una miglior compliance terapeutica.

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