Efgartigimod alfa è una novità terapeutica per le malattie autoimmuni mediate da autoanticorpi, in particolare miastenia gravis generalizzata (gMG) e polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP). Primo antagonista del recettore neonatale Fc (FcRn) approvato, riduce selettivamente le IgG, mantenendo l’immunocompetenza generale.
Nella gMG, consente un trattamento flessibile e personalizzato, adattabile all’attività di malattia, ottimizzando efficacia e riducendo il burden terapeutico.
Nella CIDP, rappresenta un’opzione di nuova generazione, colmando un importante unmet need in assenza di trattamenti approvati con meccanismo d’azione specifico.
Gli studi clinici condotti in entrambe le indicazioni hanno dimostrato benefici rapidi e sostenuti su funzionalità e qualità della vita, con un buon profilo di sicurezza.
In Italia ha ottenuto lo status di farmaco innovativo da AIFA per la gMG, a conferma del suo valore terapeutico e potenziale impatto trasformativo.
