Biomarin

Vosoritide (VOXZOGO®)

Voxzogo (vosoritide) è il primo e unico farmaco per il trattamento dell’acondroplasia: è un peptide natriuretico di tipo C (CNP) modificato che agisce contrastando gli effetti causati dalla mutazione del gene codificante per FGFR3 al fine di migliorare la crescita dell’osso endocondrale.
L’attuale gestione dell’acondroplasia risulta complessa e insoddisfacente richiedendo diversi interventi chirurgici. Voxzogo ha dimostrato risultati importanti e clinicamente significativi sia in termini di efficacia che in termini di sicurezza nei bambini dai 4 mesi sino alla chiusura delle epifisi. Nello studio clinico registrativo di fase III i bambini che hanno ricevuto il trattamento sono cresciuti in media di 1,57 cm di altezza all’anno in più rispetto ai bambini che hanno ricevuto il placebo e l’aumento della crescita osservato si è verificato proporzionalmente sia nella colonna vertebrale che negli arti inferiori. Inoltre, i bambini nello studio di estensione di fase 3 hanno mantenuto un aumento della velocità di crescita annuale (AGV) durante il secondo anno di trattamento continuo con Voxzogo. Il tattamento può ridurre le complicanze della patologia e migliorare la qualità di vita.

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