Ciltacabtagene autoleucel – Johnson & Johnson

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo ed è causato dalla proliferazione incontrollata delle plasmacellule neoplastiche: si tratta di una malattia caratterizzata dal susseguirsi di recidive e trattamenti, periodi di remissione sempre più brevi e l’aumento dei tassi di tossicità e comorbidità man mano che si susseguono le linee di trattamento. Ciltacabtagene autoleucel è una terapia a base di cellule T con recettore dell’antigene chimerico (CAR-T) sviluppata da Johnson & Johnson, approvata e rimborsata in Italia per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente terapia, inclusi un agente immunomodulante e un inibitore del proteasoma, nei quali si è verificata progressione della malattia durante l’ultima terapia e sono refrattari a lenalidomide. Lo studio Cartitude-4 ha valutato l’efficacia e sicurezza di cilta-cel in questo setting di patologia: al follow up mediano di 33.6 mesi, è stata riscontrata una riduzione del rischio di progressione del71% rispetto al braccio di confronto, supportata da un dato statisticamente significativo di riduzione del rischio di morte del 45%.