Spinraza® (nusinersen) – BIOGEN
Nusinersen è il primo farmaco approvato al mondo per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) e ad oggi è in commercio in Italia. Nusinersen è un oligonucleotide antisenso (ASO) studiato per il trattamento della SMA 5q, che comporta deficienza della proteina SMN (survival motor neuron). Il farmaco altera lo splicing del pre-mRNA della SMN2 al fine di aumentare la produzione della proteina SMN di lunghezza completa. Nusinersen deve essere somministrato per via intratecale.
Prevymis® (letermovir) – MSD
Prevymis® (letermovir) è il primo farmaco indicato per la profilassi della riattivazione dell’infezione e della malattia da citomegalovirus (CMV) negli adulti CMV-positivi, sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Presenta un nuovo meccanismo d’azione: blocca l’enzima del CMV denominato “terminasi”, coinvolto nell’impacchettamento del DNA nei rivestimenti proteici del virus. Bloccando l’enzima, letermovir impedisce al virus di svilupparsi correttamente e infettare altre cellule.
Isentress® (raltegravir) – MSD
Isentress® (raltegravir) è un farmaco antiretrovirale. È stato il primo farmaco di una nuova classe, gli inibitori dell’integrasi (INI). Dall’ 11 Aprile 2008 è in commercio nel nostro Paese. Il farmaco inibisce il processo di replicazione del virus dell’HIV all’interno del corpo.
In combinazione con altri farmaci antiretrovirali, è indicato per il trattamento di pazienti con infezione da HIV.
Januvia® (sitagliptin) – MSD
Sitagliptin è il primo prodotto approvato di una classe di farmaci ipoglicemizzanti, è un inibitore altamente selettivo della DPP-4 ed è in grado di mantenere la glicemia sotto controllo nell’arco delle 24 ore, con un bassissimo rischio di eventi ipoglicemici rispetto alle terapie tradizionali, un effetto neutro o di riduzione del peso corporeo e una eccellente compliance del paziente al trattamento.
Il programma di fase III è stato effettuato attraverso 10 studi registrativi con più di 10.000 pazienti inclusi. Il profilo di efficacia e sicurezza del sitagliptin è stato estensivamente studiato in oltre 70 trial. Si stima che abbiano partecipato a studi clinici MSD circa 12.000 pazienti, dei quali circa 7400 trattati con sitagliptin. In tali studi clinici, circa 2300 pazienti sono stati trattati con sitagliptin per più di un anno, e di questi circa 500 sono stati trattati per almeno due anni.
Vaxelis® – vaccino esavalente – MSD
Vaxelis® è un vaccino esavalente indicato per la vaccinazione primaria e di richiamo in neonati e bambini a partire dalle sei settimane di vita, contro Difterite, Tetano, Pertosse (o tosse convulsa), Epatite B, Poliomielite e Haemophilus influenzae di tipo b (Hib), causa di meningite purulenta e di altre malattie invasive. Vaxelis® contiene cinque componenti antigeniche di Bordetella pertussis (pertosse), in una combinazione vaccinale di antigeni ampiamente utilizzati nella pratica clinica in Europa e negli Stati Uniti. La composizione completamente liquida di Vaxelis®, fornita in siringa Luer Lock preriempita, è stata pensata per massimizzare la sicurezza, la semplicità e la comodità di somministrazione per l’operatore sanitario e il bambino. Non vi è necessità di ricostituzione prima dell’iniezione, con conseguente riduzione del tempo di preparazione e di probabilità di errori nella preparazione (Assessment Report EMA 2016; Vaxelis RCP 2016; Lee 2017).
Ilaris® (canakinumab) – NOVARTIS
Ilaris® (canakinumab) è l’unico trattamento biologico approvato per TRAPS, HIDS/MKD e FMF, malattie rare autoinfiammatorie che provocano febbri debilitanti e persistenti, con dolore e gonfiore articolare, dolore muscolare, eruzioni cutanee e complicanze potenzialmente fatali. Lo studio CLUSTER ha dimostrato un rapido e duraturo controllo della malattia verso placebo con buon profilo di tollerabilità e sicurezza. Esistono pochi trattamenti per questi pazienti che hanno urgente bisogno di nuove opzioni terapeutiche.
Ocrevus® (ocrelizumab) – ROCHE
Ocrelizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato, progettato per colpire in maniera selettiva le cellule B CD20+, un tipo specifico di cellule immunitarie considerate tra le principali responsabili del danno alla mielina (ovvero la guaina protettiva che ricopre le fibre nervose isolandole e fungendo loro da supporto) e all’assone (cellula nervosa), che si osserva nella sclerosi multipla e che determina disabilità. Sulla base di studi preclinici, Ocrelizumab si lega alle proteine della superficie cellulare CD20+, espresse su alcune cellule B, ma non sulle cellule staminali o sulle plasmacellule, consentendo così di preservare importanti funzioni del sistema immunitario.
Ocrelizumab viene somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi. La prima somministrazione viene effettuata con due infusioni da 300 mg a due settimane di distanza l’una dall’altra. Le successive somministrazioni avvengono con infusione singola da 600 mg.
Dupixent® (dupilumab) – SANOFI GENZYME
Dupilumab è un anticorpo monoclonale umano che inibisce contemporaneamente l’attività delle interleuchine 4 e 13, citochine chiave nell’infiammazione alla base della dermatite atopica. La cronicità di questa malattia, la mancanza di una specifica terapia long-term e i risultati ottenuti su oltre 3000 pazienti negli studi di fase III, rendono dupilumab un farmaco mirato e innovativo, in una patologia come la dermatite atopica dell’adulto dove oggi è presente un elevato unmet need. Sviluppato da Sanofi e Regeneron Pharmaceutical Inc. è già autorizzato da EMA per il trattameto di adulti con dermatite atopica moderata-grave.
Ravicti® (glicerolo fenilbutirrato) – SOBI
È un potente agente battericida che agisce, determinandone la morte, contro i batteri Gram-negativi resistenti alle attuali terapie antibiotiche ed implicati nell’insorgenza di infezioni ospedaliere (ICA – infezioni correlate all’assistenza). Tali infezioni, di particolare importanza in termini di gravità clinica e diffusione epidemiologica, come le infezioni del tratto urinario (UTIs) e le infezioni intra-addominali (IAIs, Intrabdominal Infections), vengono trattate frequentemente con antibiotici che presentano limitazioni in termini di tossicità e resistenza farmacologica. Per questo motivo i clinici segnalano l’importanza di nuove opzioni terapeutiche in grado di svolgere una potente attività battericida contro Gram-negativi, in particolare Enterobacteriaceae che producono ESBL (beta-lattamasi a spettro esteso), come Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae, e ceppi di Pseudomonas aeruginosa multiresistente MDR ed XDR (exstensively drug-resistant).
Adcetris® (brentuximab vedotin) – TAKEDA
Brentuximab vedotin è un anticorpo anti-CD30 coniugato a farmaco (ADC), disponibile in Italia. A gennaio 2018 la Commissione Europea ha approvato un’ulteriore indicazione per il trattamento degli adulti con linfoma cutaneo a cellule T CD30-positivo (CTCL), precedentemente trattati con almeno una terapia sistemica. Il CTCL è un sottotipo di linfoma non Hodgkin che interessa la pelle, designato malattia orfarna dal COMP (EMA). Brentuximab è approvato per il CTCL in UE.
Alofisel® (darvadstrocel) – TAKEDA
Darvadstrocel è la prima terapia a base di cellule staminali mesenchimali allogeniche autorizzata dall’EMA. E’ un farmaco orfano, indicato per il trattamento delle fistole perianali complesse in pazienti adulti affetti da malattia di Crohn. Le fistole perianali complesse sono una complicanza grave e debilitante del Crohn, per la quale le terapie disponibili mostrano un’efficacia subottimale. Takeda è in accordo con TiGenix per lo sviluppo e la commercializzazione in esclusiva al di fuori degli US.
Tremfya® (guselkumab) – JANSSEN-CILAG
Guselkumab, non ancora commercializzato in Italia, è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) americana e dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) per il trattamento della psoriasi a placche di grado da moderato a grave, in pazienti adulti candidati a terapia sistemica. L’utilizzo di guselkumab nella psoriasi, che colpisce tra il 2 e il 3 per cento della popolazione italiana, risponde a un’esigenza terapeutica non ancora soddisfatta, essendo questa patologia causa di importanti problemi fisici, psicologici e, di conseguenza, sociali. Janssen ha ora avviato un ambizioso programma di sviluppo clinico di guselkumab in altre patologie infiammatorie croniche come l’artrite psoriasica, la malattia di Crohn e la colite ulcerosa. Le IMIDs, infatti, condividono il medesimo profilo infiammatorio e la capacità di ridurre sensibilmente la qualità di vita dei pazienti.
