FARMACI
Patisiran – Alnylam Pharmaceuticals
Patisiran è il primo di una nuova classe di farmaci basati sulla tecnologia RNA interference che sfrutta il naturale processo di silenziamento genico dell’RNA messaggero all’origine della malattia. La scoperta di questo meccanismo è stata riconosciuta con il Premio Nobel per la Medicina nel 2006. Si tratta di un approccio rivoluzionario per trattare i pazienti affetti da Amiloidosi ereditaria da Transtiretina, una rara malattia genetica. Patisiran è attualmente approvato da FDA ed EMA.
Lamzede® (velmanase alfa) – Chiesi Italia
Velmanase alfa è una forma ricombinante dell’α-mannosidasi, indicato per il trattamento di manifestazioni non neurologiche in pazienti affetti da alfa-mannosidosi da lieve a moderata. È il primo trattamento destinato a questa patologia ultra-rara, progettato per sostituire la forma nativa dell’enzima che nei pazienti affetti risulta carente, malfunzionante o assente. Il farmaco approvato dall’EMA è disponibile commercialmente in Italia, attualmente in classe C(nn).
Vyxeos® (citarabina e daunorubicina) – Jazz Pharmaceuticals
Vyxeos® è indicato per il trattamento di adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta secondaria a terapia (t-AML) o AML con alterazioni correlate a mielodisplasia (AML-MRC).
Il farmaco è un’avanzata formulazione liposomiale con un rapporto molare sinergico tra i due principi attivi: citarabina e daunorubicina.
Vyxeos®, grazie alle differenti proprietà farmacocinetiche e farmacodinamiche, è superiore al gold standard in una popolazione di pazienti a prognosi sfavorevole.
Axicabtagene ciloleucel – Kite, a Gilead Company
Axicabtagene ciloleucel: terapia personalizzata con recettore antigenico chimerico delle cellule T (CAR-T) che utilizza il sistema immunitario del paziente per combattere alcuni tumori ematologici, puntando a riprogrammare le cellule T affinché attacchino le cellule tumorali. Axi-cel è in attesa di ricevere l’AIC in Italia per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino, recidivanti o refrattari dopo due o più linee di terapia sistemica.
Crysvita® (burosumab) – Kyowa Kirin
Burosumab è un anticorpo monoclonale fully human contro l’ormone fosfaturico FGF23, di ricerca Kyowa Kirin. Si tratta del primo farmaco indicato in Europa per il trattamento dell’ipofosfatemia X-linked (XLH) con evidenza radiografica di malattia ossea, nei bambini da 1 anno e negli adolescenti con sistema scheletrico in crescita. Grazie al suo meccanismo di azione ristabilisce il corretto riassorbimento di fosfato a livello dei tubuli renali e la produzione di vitamina D, favorendo così l’assorbimento intestinale di fosforo e calcio nei pazienti affetti da XLH.
Sixmo® (buprenorfina) – Molteni Farmaceutici
Nel disturbo da uso di oppiacei, la modalità di somministrazione orale è spesso associata a scarsa compliance al trattamento, potenziale diversione, uso improprio dei farmaci e conseguente rischio di overdose. Queste problematiche hanno portato allo sviluppo di Sixmo®, una nuova formulazione impiantabile di buprenorfina, autorizzata in Europa e non ancora in commercio in Italia, che, oltre a garantire una aderenza pressoché totale al trattamento, ne impedisce l’abuso, il misuso e la diversione.
Zostavax® – Merck Sharp & Dohme
Zostavax® è il vaccino anti Herpes Zoster di MSD, indicato per i soggetti di età pari o superiore a 50 anni. Il vaccino, in commercio in Italia, è un vaccino vivo attenuato che previene la malattia con la somministrazione di un’unica dose. Il Virus della Varicella Zoster contratto in giovane età permane nei gangli nervosi e il vaccino previene la sua riattivazione rafforzando l’immunità e prevenendo l’Herpes Zoster e la sua dolorosa e invalidante complicanza, la Nevralgia Post Erpetica (PHN). Si stima che in Italia, ogni anno, si registrino circa 157,000 casi di HZ nei soggetti di età pari o superiore ai 50 anni.
Il Piano Nazionale Prevenzione Vaccinale prevede la somministrazione gratuita della vaccinazione anti-Herpes Zoster ai soggetti 65enni e ai soggetti dai 50 anni a rischio per diabete mellito, broncopneumopatia cronica ostruttiva e malattia cardiovascolare.
Simponi® (golimumab) – Merck Sharp & Dohme
Golimumab è un anticorpo monoclonale umano che neutralizza gli effetti dannosi dell’elevata produzione di TNF-alfa in pazienti con malattie autoimmuni reumatiche croniche attive quali artrite reumatoide, artrite psoriasica, spondiloartrite assiale e artrite idiopatica giovanile. Golimumab è anche indicato per il trattamento della colite ulcerosa di grado moderato-severo in pazienti adulti che non hanno risposto in modo adeguato alla terapia convenzionale o che siano intolleranti o per i quali esista una controindicazione medica a queste terapie. Dal 28 gennaio 2015 AIFA ne ha decretato la rimborsabilità. La somministrazione di golimumab avviene per via sottocutanea una volta al mese; la formulazione è disponibile in forma di penna e siringa pre-riempita che il paziente può autosomministrarsi a casa.
Luxturna® (voretigene neparvovec) – Novartis
Voretigene neparvovec (Luxturna®) è la prima terapia genica per il trattamento di una malattia ereditaria della retina, indicata nei bambini e negli adulti con perdita della vista causata da mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 e in possesso di una conta sufficiente di cellule retiniche vitali. Come trattamento una tantum, voretigene neparvovec ripristina la capacità visiva con effetto prolungato e profilo di sicurezza favorevole. In Italia, è in attesa di ottenere il regime di rimborsabilità e prezzo da AIFA.
Kymriah® (tisagenlecleucel) – Novartis
Tisagenlecleucel (Kymriah®) è la prima terapia cellulare CAR-T sviluppata al mondo, grazie alla collaborazione iniziata nel 2012 tra Novartis e l’Università della Pennsylvania, che utilizza le cellule T del paziente, opportunamente riprogrammate in laboratorio, per riconoscere e distruggere le cellule tumorali. È l’unica terapia CAR-T indicata per due differenti tipologie di tumore: la leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria e recidivante post trapianto nei pazienti fino a 25 anni d’età e il linfoma diffuso a grandi cellule B recidivante o refrattario nei pazienti adulti. Tisagenlecleucel è a oggi il primo e, al momento, unico CAR-T accessibile ai pazienti italiani secondo le indicazioni approvate.
Kisqali® (ribociclib) – Novartis
Ribociclib (Kisqali®) è ad oggi l’unico inibitore delle chinasi ciclina-dipendenti 4 e 6 (CDK4/6) ad aver dimostrato un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza globale nel tumore della mammella avanzato in combinazione con qualsiasi ormonoterapia, anche in donne giovani (in pre o peri-menopausa). Kisqali è disponibile in Italia per il trattamento di prima linea delle donne in post-menopausa con un tumore al seno avanzato HR+/HER2-. A fine 2018 la Commissione Europea ha esteso la sua indicazione anche alle pazienti in pre-menopausa.
Enbrel® (etanercept) – Pfizer
Enbrel® (etanercept) è un recettore solubile del Tumor Necrosis Factor commercializzato in Italia dal 2000. La sua consolidata esperienza, fondata su ̴6,2 milioni anni-paziente e più di 8000 pubblicazioni, ne conferma il profilo di sicurezza a lungo termine e l’efficacia sostenuta nel tempo. ENBREL è un esempio di come Pfizer abbia portato il proprio know-how nelle patologie infiammatorie croniche con l’obiettivo di comprendere i bisogni dei pazienti per fornire loro le migliori opzioni terapeutiche.
Hemlibra® (emicizumab) – Roche
Emicizumab è il primo anticorpo monoclonale bispecifico concepito per mimare l’attività del FVIII, proteina mancante nei pazienti con emofilia A. La profilassi con emicizumab è stata associata ad un considerevole miglioramento dello stato di salute, grazie ad una significativa riduzione dei sanguinamenti rispetto ai precedenti trattamenti. Emicizumab consente una costante protezione dal sanguinamento sia in somministrazione sottocute settimanale sia con frequenze di 2 o 4 settimane. Emicizumab ha ottenuto il riconoscimento di farmaco innovativo che consente l’accesso al fondo stanziato per questa tipologia di farmaci. Attualmente rimborsato in Italia per la profilassi in pazienti con emofilia A e inibitori di tutte le fasce di età, è in corso di valutazione l’estensione dell’indicazione per tutti i pazienti gravi con emofilia A.
Fluimucil® (N-Acetilcisteina) – Zambon
N-Acetilcisteina, il principio attivo di Fluimucil®, è una molecola “resiliente”. I dati di Real World Evidence, da oltre 50 anni in Italia, ne confermano l’efficacia e l’ottimo profilo di safety come mucolitico. Grazie alla sua azione antiossidante, N-Acetilcisteina ha contribuito al cambio di paradigma terapeutico nel trattamento di varie condizioni patologiche ed all’avanzamento della medicina personalizzata nei pazienti affetti da malattie associate allo stress ossidativo.
Mepolizumab – GlaxoSmithKline
Mepolizumab è il primo anticorpo monoclonale umanizzato in grado di legare con elevata affinità l’interleuchina 5 autorizzato al trattamento dell’asma grave refrattario eosinofilo. Disponibile in commercio in Italia dal Marzo 2017, rappresenta oggi un iportante soluzione terapeutica target per tutti quei pazienti con asma grave (step 4-5 Gina) che soffrono di infiammazione bronchiale eosinofilo correlata, proteggendoli dal devastante impatto delle riacutizzazioni
