MILANO– Il Prix Galien 2019 nella categoria “Farmaci Orfani” è stato assegnato a patisiran, un farmaco di Alnylam Pharmaceuticals per il trattamento di una rara malattia ereditaria progressivamente invalidante e con esito spesso fatale, di origine genetica (l’amiloidosi ereditaria da transtiretina, hATTR).
Le motivazioni della giuria che ha assegnato il premio – “Patisiran è il primo di una nuova classe di farmaci basati sulla tecnologia RNA interference (RNAi), che sfrutta il naturale processo di silenziamento genico dell’RNA messaggero. Il farmaco è attualmente approvato da FDA ed EMA. Il meccanismo dell’RNA interference, valso ai suoi scopritori il Premio Nobel per la Medicina nel 2006, consente un approccio nuovo e rivoluzionario a diverse malattie genetiche”
Il premio è stato consegnato dal Presidente della giuria Professor Pier Luigi Canonico nel corso della cerimonia svoltasi l’8 ottobre a Milano, a Palazzo Turati.
