MILANO– Luxturna® (voretigene neparvovec) di Novartis si è aggiudicato il Prix Galien 2019 nella categoria “Terapie Avanzate”. È la prima e unica terapia genica approvata nel trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinicaereditaria causata da mutazioni nel gene RPE65 e che abbiano un quantitativo sufficiente di cellule retiniche vitali.
Le motivazioni della giuria che ha assegnato il premio– “Costituito da una vettore di trasferimento genico di origine virale, voretigene neparvovec è in grado di rilasciare nelle cellule dell’epitelio pigmentato retinico una copia funzionante del gene RPE65. Il suo impiego clinico è stato approvato sulla base dei risultati di un trial randomizzato in cui è stata dimostrata la superiorità del trattamento rispetto al gruppo di controllo non trattato. La sua rilevanza dal punto di vista medico-scientifico e sociale è notevole, poiché ad oggi non esistono altre terapie approvate per le distrofie retiniche, patologie che si associano all’inesorabile deterioramento visivo che porta alla cecità in quasi tutti i pazienti fin dai primissimi anni di età”.
Il premio è stato consegnato dal Presidente della giuria Professor Pier Luigi Canonico nel corso della cerimonia svoltasi l’8 ottobre a Milano, a Palazzo Turati.
