Sotatercept – MSD

Sotatercept è la prima terapia biologica approvata come inibitore del segnale dell’attivina per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (IAP). Il suo meccanismo d’azione innovativo contribuisce a ristabilire l’equilibrio tra segnali pro-proliferativi e antiproliferativi, con l’obiettivo di modulare la proliferazione vascolare e contrastare il rimodellamento patologico. Nei modelli preclinici, sotatercept ha determinato alterazioni cellulari associate a pareti vascolari più sottili, una parziale inversione del rimodellamento del ventricolo destro e un miglioramento dell’emodinamica. La FDA ne ha approvato l’uso negli adulti con IAP per aumentare la capacità di esercizio, migliorare la classe funzionale OMS e ridurre il rischio di peggioramento clinico, inclusi ricovero per IAP, trapianto di polmone e decesso. L’EMA ha riconosciuto a sotatercept la qualifica di Priority Medicine (PRIME) e quella di farmaco orfano. In Europa, il farmaco è approvato in associazione ad altre terapie per pazienti adulti con IAP in classe funzionale OMS II, III e IV. In Italia, AIFA ne ha previsto la rimborsabilità in combinazione con altre terapie per pazienti adulti in classe II e III già trattati per almeno 6 mesi con triplice terapia; per questa indicazione è stato riconosciuto il requisito di innovatività.