Teprotumumab – Amgen

Teprotumumab è il primo trattamento approvato in Europa per la malattia oculare tiroidea (Thyroid Eye Disease, TED) da moderata a severa, patologia autoimmune altamente debilitante che può causare protrusione degli occhi (proptosi), visione doppia (diplopia), dolore, alterazioni della vista e un marcato deterioramento della qualità di vita. Anticorpo monoclonale completamente umano IgG1, agisce inibendo selettivamente il recettore IGF-1R, bersaglio chiave della patogenesi della TED, intervenendo direttamente sui meccanismi responsabili di infiammazione, espansione e rimodellamento dei tessuti orbitari. A differenza delle terapie tradizionali, off-label e orientate al controllo dei sintomi infiammatori, teprotumumab interviene su una delle cause biologiche della patologia. Il programma clinico registrativo ha dimostrato miglioramenti significativi in proptosi, diplopia, attività di malattia e qualità di vita nei pazienti con TED attiva, con benefici mantenuti nel tempo. Ulteriori evidenze hanno confermato l’efficacia anche nella fase cronica, dove rappresenta la prima opzione farmacologica in grado di ridurre la proptosi. In un’area finora caratterizzata da trattamenti sintomatici o chirurgici, teprotumumab introduce un approccio terapeutico mirato, rispondendo con efficacia alle urgenze dei pazienti e contribuendo a ridefinire lo standard di cura.