Vorasidenib è la prima terapia target autorizzata per il trattamento del glioma di basso grado IDH mutato, tumore cerebrale raro, ad alta complessità e a prognosi infausta che colpisce spesso giovani adulti nel pieno della loro attività sociale e lavorativa, con ricadute drammatiche sulla qualità di vita e sull’autonomia personale fin dalle prime fasi di malattia.
Inibendo l’enzima isocitrato deidrogenasi 1 e 2 (IDH1 e 2) mutato, vorasidenib è in grado di rallentare l’evoluzione tumorale e posticipare il ricorso a chemio e radioterapia, note per le gravi complicanze neuro-cognitive a lungo termine. Vorasidenib ha dimostrato la sua efficacia e sicurezza nell’ambito del trial INDIGO con un vantaggio clinicamente rilevante in termini di rallentamento della progressione e riduzione del volume tumorale.
Il beneficio clinico di vorasidenib è stato associato alla preservazione della qualità di vita correlata alla salute dei pazienti ed alla riduzione delle crisi epilettiche, uno dei sintomi clinici più invalidanti per i pazienti con glioma.
Vorasidenib, quale unica alternativa alla fase di osservazione passiva del “wait & see” in grado di modificare la storia naturale della malattia, ha ottenuto dall’EMA la designazione di farmaco orfano, a conferma dell’importante bisogno terapeutico insoddisfatto in questo setting di pazienti. Vorasidenib rappresenta una grande innovazione della neuro-oncologia di precisione, che segna un cambiamento epocale nel trattamento dei gliomi di basso grado con mutazione IDH da 20 anni a questa parte.
