Vutrisiran – Alnylam Italy

Vutrisiran è la prima terapia basata sulla tecnologia RNA interference (RNAi) indicata per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM), una malattia rara, progressiva e potenzialmente fatale caratterizzata dall’accumulo di proteina amiloide nel cuore. Attraverso il silenziamento selettivo dell’RNA della transtiretina a livello epatico riduce la produzione della proteina alla base della patologia, intervenendo direttamente sul processo patogenetico. Nello studio di fase III HELIOS-B, pubblicato sul New England Journal of Medicine, vutrisiran ha raggiunto tutti e 10 gli endpoint pre-specificati, dimostrando una riduzione del 35,5% della mortalità per tutte le cause, con benefici sulla capacità funzionale e sulla qualità della vita. Il trattamento presenta un profilo di sicurezza favorevole ed è somministrato per via sottocutanea con cadenza trimestrale, rappresentando un avanzamento rilevante nella gestione della patologia.