Iptacopan è il primo e unico inibitore orale selettivo del fattore B, una proteina che regola il livello di attività del sistema del complemento. A differenza dei trattamenti tradizionali, che mirano alla via terminale del complemento, Ipacopan ne inibisce la parte prossimale lasciando intatte via classica e via lectinica e preservando le difese immunitarie dell’organismo. Questo meccanismo consente un controllo mirato delle malattie mediate dal complemento, offrendo una nuova opzione terapeutica per condizioni come l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e la glomerulopatia da C3 (C3G).
Il farmaco ha ricevuto l’approvazione CE il 17 maggio 2024 per il trattamento degli adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una malattia rara che causa la distruzione dei globuli rossi, e il 31 marzo 2025 per il trattamento della glomerulopatia da complemento 3 (C3G), una malattia rara che provoca infiammazione e danni ai glomeruli renali. Ha inoltre ricevuto l’approvazione accelerata negli US nell’agosto 2024 per la riduzione della proteinuria negli adulti con nefropatia da IgA primaria (IgAN) a rischio di rapida progressione. Iptacopan è in fase di studio in una vasta gamma di malattie renali rare.
