Alnylam Italy

Vutrisiran

Vutrisiran è la prima terapia basata sulla tecnologia RNA interference (RNAi) indicata per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM), una malattia rara, progressiva e potenzialmente fatale caratterizzata dall’accumulo di proteina amiloide nel cuore. …leggi tutto

Amgen

Inebilizumab

Inebilizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato anti-CD19, sviluppato per ottenere una riduzione mirata e sostenuta delle cellule B coinvolte nelle risposte autoimmuni. …leggi tutto

Amgen

Tarlatamab

Tarlatamab è un’immunoterapia first-in-class basata sulla piattaforma BiTE® a emivita estesa, sviluppata per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso che necessitano di una terapia sistemica dopo progressione durante o dopo chemioterapia a base di platino. …leggi tutto

Amgen

Teprotumumab

Teprotumumab è il primo trattamento approvato in Europa per la malattia oculare tiroidea (Thyroid Eye Disease, TED) da moderata a severa, patologia autoimmune altamente debilitante che può causare protrusione degli occhi (proptosi), visione doppia (diplopia), dolore, alterazioni della vista e un marcato deterioramento della qualità di vita. …leggi tutto

AstraZeneca

Baxdrostat

Baxdrostat è un farmaco innovativo testato su pazienti con ipertensione non controllata o resistente, cioè persone che continuano ad avere la pressione alta nonostante assumano già più medicinali antipertensivi. …leggi tutto

AstraZeneca

Durvalumab

Durvalumab segna una svolta nel trattamento del carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio limitato (LS-SCLC): è la prima e unica immunoterapia approvata in questa forma altamente aggressiva di tumore, dove per oltre vent’anni non si sono registrate nuove opzioni terapeutiche, rivoluzionando lo standard of care in un setting ad elevato bisogno terapeutico. …leggi tutto

AstraZeneca

Eplontersen

Wainzua (Eplontersen) è una nuova opzione terapeutica per l’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (ATTRv) con polineuropatia di stadio 1 o 2 nell’adulto, malattia rara, progressiva e invalidante. …leggi tutto

Italfarmaco

Givinostat

Duvyzat® (givinostat) è un farmaco orfano innovativo indicato per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a 6 anni, deambulanti e in trattamento concomitante con corticosteroidi. …leggi tutto

Johnson & Johnson

Ciltacabtagene autoleucel

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo ed è causato dalla proliferazione incontrollata delle plasmacellule neoplastiche: si tratta di una malattia caratterizzata dal susseguirsi di recidive e trattamenti, periodi di remissione sempre più brevi e l’aumento dei tassi di tossicità e comorbidità man mano che si susseguono le linee di trattamento. …leggi tutto

Johnson & Johnson

Daratumumab

Daratumumab, anticorpo monoclonale diretto contro la proteina CD38, rappresenta una delle principali innovazioni terapeutiche nel trattamento del mieloma multiplo (MM), contribuendo negli ultimi anni a migliorare il decorso della malattia e la qualità di vita dei pazienti. …leggi tutto

Johnson & Johnson

Ibrutinib

Ibrutinib, inibitore covalente “first-in-class” della BTK, ha segnato una svolta nella gestione delle neoplasie a cellule B, modificando la storia naturale della leucemia linfatica cronica (CLL), prima attraverso terapie continuative e successivamente con combinazioni a durata fissa. …leggi tutto

Johnson & Johnson

Amivantamab

Il carcinoma polmonare rappresenta una delle principali cause di mortalità mondiale, con oltre 2,2 milioni di nuovi casi diagnosticati nel 2020. Il carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) è la forma più comune e spesso viene diagnosticato in stadi avanzati, compromettendo significativamente le opzioni di trattamento e la prognosi per i pazienti. …leggi tutto

Madrigal

Resmetirom

Resmetirom è un agonista selettivo del recettore THR-beta, epatoselettivo grazie al trasporto mediato da OATP1B1/OATP1B3, con minima attività off-target su THR-alfa. …leggi tutto

MSD

Belzutifan

Belzutifan è un inibitore del fattore di trascrizione inducibile dall’ipossia fattore 2 alfa (HIF-2α), indicato in monoterapia nel trattamento di pazienti adulti con malattia di von Hippel-Lindau che necessitano di terapia per carcinoma a cellule renali (RCC) localizzato, per emangioblastomi del sistema nervoso centrale (SNC) o per tumori neuroendocrini del pancreas (pNET) associati alla malattia di von Hippel-Lindau, e per i quali le procedure locali non sono adeguate. …leggi tutto

MSD

Vaccino pneumococcico coniugato 21-valente

Capvaxive è un vaccino pneumococcico coniugato 21-valente, specificamente disegnato per la popolazione adulta, indicato per l’immunizzazione attiva contro la malattia invasiva (IPD) e la polmonite negli adulti di età ≥18 anni. …leggi tutto

MSD

Letermovir

Prevymis® (letermovir) è il primo farmaco indicato per la profilassi della riattivazione dell’infezione e della malattia da citomegalovirus (CMV) negli adulti CMV-positivi, sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). …leggi tutto

MSD

Sotatercept

Sotatercept è la prima terapia biologica approvata come inibitore del segnale dell’attivina per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (IAP). Il suo meccanismo d’azione innovativo contribuisce a ristabilire l’equilibrio tra segnali pro-proliferativi e antiproliferativi, con l’obiettivo di modulare la proliferazione vascolare e contrastare il rimodellamento patologico. …leggi tutto

Novocure

Tumor Treatment Fields (TTFields)

Tumor Treatment Fields (TTFields) è un dispositivo medico con marchio CE, di Classe IIb (CE-0197), indicato per il trattamento del glioma di grado 4 OMS, di nuova diagnosi e recidivante, in pazienti adulti. …leggi tutto

Otsuka

Donidalorsen

Donidalorsen è una profilassi a lungo termine per il paziente con HAE, un ASO di nuova generazione progettato per legarsi selettivamente all’mRNA della prekallikreina (PKK) e modulare l’espressione genica a livello post trascrizionale. …leggi tutto

Pfizer

Elranatamab

Elranatamab è un anticorpo bispecifico sviluppato per il trattamento del mieloma multiplo recidivato e refrattario, patologia caratterizzata da un significativo bisogno medico insoddisfatto nelle linee avanzate. …leggi tutto

Pfizer

Lorlatinib

Lorlatinib è un farmaco antineoplastico a bersaglio molecolare, appartenente alla classe degli inibitori delle tirosin chinasi ALK. È indicato per il trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) avanzato ALK-positivo negli adulti. …leggi tutto

Sanofi

Teplizumab

Teplizumab rappresenta la prima terapia modificante il decorso di malattia nel diabete di tipo 1 (T1D), una patologia autoimmune progressiva caratterizzata dalla graduale distruzione delle cellule beta produttrici di insulina. …leggi tutto

Servier

Vorasidenib

Vorasidenib è la prima terapia target autorizzata per il trattamento del glioma di basso grado IDH mutato, tumore cerebrale raro, ad alta complessità e a prognosi infausta che colpisce spesso giovani adulti nel pieno della loro attività sociale e lavorativa, con ricadute drammatiche sulla qualità di vita e sull’autonomia personale fin dalle prime fasi di malattia. …leggi tutto